Señor Director:

La reciente terapia génica diseñada para pacientes con Enfermedad de Duchenne que recibió una aprobación acelerada por la FDA en junio de 2023, y que ha motivado heroicos esfuerzos por parte de familias chilenas para conseguirla, condicionaba su aprobación definitiva a la demostración de efectos clínicos significativos, como son mejorías en la función motora.

En octubre del mismo año, la empresa patrocinadora (Sarepta Therapeutics) solicitó una prórroga hasta junio de 2024 para mostrar los resultados solicitados. Aún a la espera de estos, la sección de inversionistas del sitio web de Sarepta declara que en 2023 las ganancias asociadas al producto Elevidys suman US$ 200,4 millones. El primer cuarto de este año esa ganancia sube a más US$ 133 millones.

Esta realidad debe hacernos reflexionar acerca del sistema de desarrollo y aprobación de drogas de muy alto costo en los Estados Unidos, que permite comercializar por más de US$ 3 millones una terapia que aún no demuestra seguridad y eficacia.

Si bien las decisiones de la FDA son locales, estas tienen consecuencias globales, tensionando sistemas de salud de países como el nuestro y haciendo imposible la compra de estas terapias en países de bajos ingresos.

Chile requiere una institucionalidad que defina cómo estas decisiones tomadas por autoridades regulatorias en países desarrollados determinarán decisiones que afecten a beneficiarios de nuestro sistema de salud. Sobre este aspecto, sería adecuado que la autoridad sanitaria informe qué ha dicho el Departamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Salud Basada en evidencia (Etesa/SBE), que según entendemos es el órgano técnico encargado de analizar la mejor evidencia disponible para la toma de decisiones en salud pública.

Juan Francisco Cabello
Neurólogo pediatra, docente Universidad de Valparaíso y Universidad de Chile

Fernando Novoa
Neurólogo pediatra, docente U. de Valparaíso

Rodrigo A. Salinas
Docente Departamento de Ciencias Neurológicas, Universidad de Chile

Sofía Salas
Docente investigadora en bioética, U. del Desarrollo